‘Revolución genética’: por primera vez, CRISPR inyectado en la sangre trata una enfermedad genética de forma in vivo

Investigadores consiguen tratar por primera vez un órgano interno con edición genética CRISPR—"es increíble".

El editor de genes CRISPR tiene un gran potencial para tratar enfermedades mediante la edición genética. Sin embargo, desde su aparición en 2012, esta tecnología ha tenido delante un gran obstáculo: el uso de CRISPR ‘in vivo’. Es decir, introducir las tijeras moleculares en el interior del cuerpo para editar el ADN en los tejidos necesarios. Por eso, hasta ahora la aplicación de CRISPR se había limitado a editar células fuera del interior del cuerpo o en los ojos (‘ex vivo’ o ‘in vitro’).

Sin embargo, por primera vez, investigadores de la University College London (Reino Unido) y la Universidad de Auckland (Estados Unidos), con financiación de la start-up estadounidense Intellia Therapeutics y la empresa farmacéutica Regeneron, han conseguido inyectar con éxito un fármaco CRISPR (NTLA-2001) por vía intravenosa en seis pacientes de Reino Unido y Nueva Zelanda. Los científicos aseguran que, de esta manera, pueden enviar un tratamiento CRISPR a cualquier órgano del interior del cuerpo, usando tecnología mRNA, que es la misma que utilizan las vacunas contra el COVID-19 de Moderna y Pfizer/BioNtech.

Intellia, co-fundada por la científica nominada al Premio Nobel Jennifer Doudna, lleva años experimentando con tratamientos CRISPR de tipo in vitro. NTLA-2001 es un tratamiento en primera fase de desarrollo contra la amiloidosis cardiaca, una grave enfermedad rara en la que una proteína llamada transtiretina (TTR) se acumula en el sistema nervioso y el corazón de quienes la sufren provocando problemas cardiacos.

Los investigadores del ensayo publicaron sus resultados este fin de semana en la revista científica ‘The New England Journal of Medicine’ (NEJM). A los 28 días de la inyección, la concentración de la proteína TTR se redujo en 87% en pacientes que recibieron 0,3 mg por kilogramos de NTLA-2001 y 52% en aquellos que recibieron 0,1 mg por kilogramos. Además, apenas se presentaron síntomas adversos durante el mes posterior al tratamiento. Las empresas continuarán evaluando la eficacia y seguridad del tratamiento en dosis más altas.

“La promesa de CRISPR nos hace pensar que podemos cambiar cualquier gene, de cualquier manera y en cualquier lugar del genoma (…) Esta es la primera vez que CRISPR ha sido inyectado en un paciente… y la primera que hemos podido tratar un gen de forma exitosa“, celebra John Leonard, CEO de Intellia Therapeutics. “Creemos que realmente estamos abriendo una nueva era de la medicina”, añade.

Para los científicos, este hito marca una revolución en la edición genética puesto que CRISPR podría ser aplicado para tratar infinidad de enfermedades, desde el cáncer hasta enfermedades genéticas heredadas. El sector biotecnológico tiene apenas unos años y los analistas esperan que empresas, como Editas o Beam Therapeutics, se lancen a desarrollar tratamientos CRISPR de tipo in vitro también por su enorme potencial.

Según la líder del ensayo, la doctora Julian Gillmore de University College London (Reino Unido), “los datos son extremadamente alentadores”. Intellia y Regeneron esperanzan comenzar la fase dos del ensayo clínico este año. Tras la presentación de los resultados, que para muchos es la noticia en medicina de precisión más importante del año, el valor en bolsa de Intellia se disparó el lunes. “Desde mi propia experiencia personal, viendo a los pacientes poniéndose peores año tras año, viendo familias perder seres queridos por esta enfermedad, es increíble ver esta revolución”, concluye Gillmore.

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